新京報訊（記者王卡拉）2月29日是“四年一遇”的國際罕見病日，今年的主題是“關注罕見、點亮生命之光，弱有所扶、踐行人民至上”。過去的十年里，罕見病事業取得哪些成就？

2月28日，在北京病痛挑戰公益基金會和沙利文共同主辦的《2024中國罕見病行業趨勢觀察報告》發布會上，北京病痛挑戰公益基金會秘書長馬滔回顧罕見病領域的十年變遷。

2014年，冰桶挑戰在國內落地，這一年，也被稱為罕見病領域的元年，罕見病首次受到廣泛關注。此后，逐漸有一些地方省份開始探索將罕見病納入醫保體制。2018年，第一批罕見病目錄發布，第一批臨床急需新藥名單中納入20個罕見病種的用藥。

2021年，有高值罕見病藥品通過國家醫保談判進入國家醫保目錄。罕見病藥物上市進程加速，包括普惠險在內的更多社會力量，在不斷推進針對罕見病的保障。

2023年，第二批罕見病目錄出爐，15款罕見病新藥被納入國家醫保目錄。至此，已有112款罕見病藥物納入醫保。不僅僅在藥物層面，國家也開始關注罕見病的特殊醫學用途配方食品，圍繞著罕見病類特食相關的審評審批，開始有了政策的推動……

十年里，罕見病領域的政策不斷優化，越來越多的人在為罕見病發聲，政府、醫療界、病友組織、公益組織、企業等多方努力推動，罕見病領域有了更加快速的發展。十年的努力，親眼可見的變化背后，還有很多尚未解決的問題，依然有很多病友在艱難、努力地活著。下一個十年，期待罕見病領域所面臨的難題迎刃而解。

北京病痛挑戰公益基金會提供

校對 柳寶慶